Nightstar Therapeutics PLC (NITE_old)

Nightstar Therapeutics PLC(原名:Nightstar Therapeutics Limited)是一家臨床階段的基因治療公司。該公司致力於為患有罕見遺傳性視網膜疾病的患者開發和商業化新型一次性治療，這些疾病會導致失明。該公司正在開發旨在大幅改變或阻止遺傳性視網膜疾病的進展的一系列專利產品候選藥物。該公司的主要產品候選藥物NSR-REP1用於治療choroideremia（CHM），正在進入III期臨床開發階段。該公司還正在進行I/II期臨床試驗，其第二個候選產品NSR-RPGR用於治療X連鎖視網膜色素變性或XLRP。該公司的第三個候選產品NSR-BEST1正在進行臨床前開發，用於治療最佳卵黃樣黃斑營養不良或最佳疾病。