智通財經APP獲悉，9月29日，Amicus Therapeutics, Inc.(FOLD.US)宣布，美國FDA已經批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)+ Opfolda(miglustat)65 mg膠囊上市，治療晚發型龐貝病患者，這些患者體重超過40公斤並且接受現有酶替代療法(ERT)之後病情沒有改善。這是首款針對這些患者的雙成分療法。它也是首款獲得FDA突破性療法認定治療龐貝病的療法。
據悉，Pombiliti + Opfolda是一款獨特的雙成分療法。Pombiliti(是一種人源重組酸性α-葡萄糖苷酶，具有優化的多糖修飾，可加強細胞對藥物的吸收。被細胞吸收後，它被處理成爲成熟的活性形式，可以降解糖原。Opfolda是一種口服酶穩定劑，旨在穩定血液中的蛋白酶，增強cipaglucosidase alfa的活性。此前，它已經獲得了歐盟和英國監管機構的批准。
Pombiliti + Opfolda的治療效果和安全性也得到了臨床研究的支持。此前，根據1/2期臨床研究的療效結果，FDA授予它治療晚發型龐貝病的突破性療法認定。關鍵性3期臨床試驗PROPEL的試驗結果顯示，這一雙成分療法與標准治療方式alglucosidase alfa相比，在治療晚發型龐貝病患者(包括已經過ERT治療但治療需求尚未得到滿足的患者)方面獲得了具有臨床意義的改善效果。