智通財經APP獲悉，美國食品藥品管理局(FDA)的一個獨立專家小組對CRISPR Therapeutics(CRSP.US)和Vertex Pharma(VRTX.US)共同開發的首個針對鐮刀狀細胞貧血病(SCD)和輸血依賴性β地中海貧血(TDT)的CRISPR基因編輯療法exagamglogene autotemcel(exa-cel)做出了積極回應。
據悉，exa-cel是一款自體細胞療法，它利用CRISPR /Cas9基因編輯系統，在體內對來自患者的造血幹細胞進行基因編輯，使血紅細胞生産高水平的胎兒血紅蛋白(HbF)。通過exa-cel治療可以提高HbF水平，有可能緩解TDT患者的輸血需求，並減少SCD患者的疼痛和使人衰弱的血管閉塞性危象(VOC)。
FDA的細胞、組織和基因療法咨詢委員會此次會議並沒有要求成員投票決定這種療法的好處是否大于風險。相反，他們被要求討論是否已經進行了足夠的研究，以確定exa-cel可能會受到脫靶編輯的影響——即基因編輯錯誤會導致意外的基因組變化，從而産生潛在的副作用。而據報道，波士頓兒童醫院基因治療主任Dan Bauer對FDA專家小組表示，SCD的脫靶編輯可以很容易監測到。
雖然有幾位成員表示，更多的研究可能會有所幫助，但總的來說，該專家小組似乎支持exa-cel，並不認爲脫靶編輯問題會阻礙治療。該專家小組的簡報文件還指出，exa-cel的療效似乎並不令人擔憂，“考慮到這些積極的結果，FDA不認爲研究設計的局限性不會對exa-cel的療效産生質疑”。
雖然FDA不受其咨詢委員會建議的約束，但在做出最終決定之前通常會遵循這些建議。FDA預計將在12月8日之前對exa-cel做出最終審查決定。如果獲批上市，exa-cel的成本將高達每名患者200萬美元，且接受治療的患者還需要進行骨髓移植和住院治療。