智通財經APP獲悉，1月16日，CRISPR Therapeutics(CRSP.US)宣佈，美國FDA已經批准其CRISPR/Cas9基因編輯療法exagamglogene autotemcel(exa-cel)用於治療12歲及以上患者的輸血依賴性β地中海貧血(TDT)。這是繼去年12月獲批用於複發性血管閉塞危象(VOC)鐮狀細胞病(SCD)後，exa-cel獲FDA批准的第2項適應症。2023年11月，該產品在英國首次獲批上市，成爲全球首個獲批上市的CRISPR/Cas9基因編輯療法。
據瞭解，Exa-cel最初由CRISPR Therapeutics開發。2015年，CRISPR與Vertex達成戰略研究合作，使用CRISPR/cas9基因編輯技術發現和開發新的遺傳性疾病治療方法。根據修訂後的協議，Vertex負責exa-cel的全球開發、製造和商業化，並與CRISPR在全球範圍內以60/40的比例分攤項目成本和利潤。
根據醫藥魔方數據庫，目前全球有254款基因編輯療法在研，不過僅exa-cel一款產品上市，絕大多數仍處於臨牀前和早期臨牀開發階段。血液病、神經系統疾病和眼科疾病是這些基因編輯療法主要開發的方向。
國內方面，本導基因、邦耀生物、瑞風生物、中因科技、博雅輯因、堯唐生物、正序生物等公司也有基因編輯療法均進入臨牀研究階段。