智通財經APP獲悉,2月7日,中國國家藥監局官網最新公示,批准羅氏(RHHBY.US)申報的可伐利單抗注射液(曾用名:珂羅利單抗,crovalimab)上市,用於未接受過補體抑制劑治療的陣發性睡眠性血紅蛋白尿症成人和青少年(≥12歲)患者。公開資料顯示,可伐利單抗是一款人源化抗補體蛋白C5單克隆抗體。根據NMPA公示,該品種爲全球同步研發,中國首先批准上市,爲患者提供了新的治療選擇。
據瞭解,PNH是一種罕見且危及生命的綜合徵,患者容易出現乏力、骨髓衰竭、血紅蛋白尿、貧血、血栓等症狀。抑制補體C5是具有顯著臨牀症狀的PNH患者的治療標準。
可伐利單抗正是一款靶向補體蛋白C5的可循環使用的單克隆抗體,旨在阻斷人體免疫系統中的補體系統。該產品通過連續單克隆抗體回收技術工程化改造,與C5結合可以誘導C5蛋白的降解,然後這一抗體可以通過與FcRn受體結合,重新被釋放到細胞外,與其它C5蛋白結合。因此,可伐利單抗在較低的劑量就可以達到迅速和持久的補體通路抑制。
此前,據羅氏新聞稿介紹,可伐利單抗對PHN治療有效性和便利性都有很大提高。在常規輸血治療中,PNH患者因反覆溶血需要不斷入院輸血,且每次輸血時間一般在3~4小時,而可伐利單抗可每4周1次自行皮下注射,便利性更高。