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Amicus Therapeutics Inc是一家生物技術公司,專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的藥物。該公司的產品組合是Galafold(migalastat),這是經批准用於法布里病患者的口服精準藥物。Galafold旨在結合併穩定具有遺傳變異的患者的內源性α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)酶。Migalastat在美國、歐盟、英國和日本以商品名Galafold獲得批准。其管道中的生物製劑項目是Amicus Therapeutics GAA(AT-GAA ),這是龐貝病的臨床階段治療範例。龐貝病是一種溶酶體疾病(LD),由缺乏一種酶GAA引起。AT-GAA由一種獨特設計的rhGAA酶ATB200或環葡糖苷酶alfa組成,具有優化的碳水化合物結構以增強溶酶體攝取,與作為酶穩定劑的AT2221(miglustat)聯合給藥。
名稱 | 年齡 | 成立於 | 主旨 |
---|---|---|---|
Margaret G. McGlynn | 65 | 2009 | Independent Director |
Michael G. Raab | 59 | 2004 | Chairman & Lead Independent Director |
Bradley L. Campbell | 48 | 2007 | CEO, President & Director |
Glenn P. Sblendorio | 68 | 2006 | Independent Director |
Burke W. Whitman | 68 | 2019 | Independent Director |
Michael A. Kelly | 67 | 2020 | Independent Director |
Eiry Wyn Roberts | 59 | 2021 | Independent Director |
Craig A. Wheeler | 64 | 2016 | Independent Director |
Lynn Dorsey Bleil | 61 | 2018 | Independent Director |
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