Orchard Therapeutics PLC (ORTX)

Orchard Therapeutics PLC是一家生物製藥公司。該公司從事基因和細胞療法的開發、製造和商業化，為患有各種疾病的患者提供治愈性療法。它專注於其自體離體自體造血幹細胞基因治療方法，大概用於三個治療疾病領域：神經退行性疾病、免疫學和血液疾病。其產品組合包括超過兩種在歐洲獲批的商業階段產品、七種處於臨床階段開發的慢病毒候選產品以及其他幾種處於臨床前開發的候選產品。該公司的主導項目是OTL-200，該產品在歐盟、英國、冰島、列支敦士登和挪威以Libmeldy品牌獲得批准，用於符合條件的早發異染性腦白質營養不良患者。還包括OTL-103產品，該產品正在研究用於治療 濕疹、血小板減少伴免疫缺陷綜合徵。