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Passage Bio Inc是一家臨床階段的基因藥物公司。該公司專注於開發中樞神經系統(CNS)疾病的轉化療法。它的第一個候選產品PBGM01利用AAVhu68衣殼將編碼溶酶體β-半乳糖苷酶 (ß-gal) 的功能性GLB1基因傳遞給大腦和外周組織,用於GM1。其第二個候選產品PBFT02利用AAV1衣殼向大腦傳遞編碼顆粒蛋白前體(PGRN)的功能性GRN基因,用於治療由顆粒蛋白前體缺乏(FTD-GRN)引起的FTD。其第三個候選產品PBKR03利用下一代 AAVhu68衣殼向大腦和外周組織傳遞編碼用於克拉貝病的水解酶半乳糖神經酰胺酶(GALC)的功能基因。公司還有六個處於研究階段的項目:PBML04,用於異染性腦白質營養不良;PBAL05 用於肌萎縮側索硬化症;PBCM06用於Charcot-Marie-Tooth 2A型;和Canavan病計劃等。